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Ela

REGENERAR. REPARAR. RESTAURAR

Terapia para

¿Qué es la ELA?

Es una enfermedad cuyo origen es desconocido en el 95% de los casos, con un 5% de casos de herencia genética. Habitualmente afecta personas entre 50-60 años, pero puede aparecer en cualquier edad. La enfermedad ocurre cuando el,organismo experimenta la muerte de las neuronas que controlan los movimientos voluntarios. Afecta las neuronas motoras superiores e inferiores, lo que se traduce en el paciente en espasticidad y debilidad muscular que aumenta gradualmente. En todos los casos hay un daño de las neuronas motoras que las lleva a la muerte. La progresiva degeneración de las neuronas motoras lleva a la muerte del paciente.

 

La terapia con células madre ha mostrado un fuerte potencial terapéutico en muchas enfermedades, entre ellas la ELA. Las células madre pueden ejercer su acción a través de la diferenciación hacia un tipo celular determinado o de la liberación de factores tróficos y de crecimiento. Los protocolos clínicos han mostrado que el implante de células madre puede retrasar la degeneración de las neuronas motoras y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Las células madre reducen la inflamación (incluyendo la neuroinflamación) y modulan el sistema inmune, de esta manera detienen o enlentecen la progresión de la enfermedad. Un beneficio secundario es el de ayudar a prevenir la pérdida de neuronas motoras, lo que mejora los síntomas motores, temblores, rigidez y dificultades en el movimiento. Las células pueden ser administradas por vía endovenosa o directamente en el sistema nervioso y adoptan una función de soporte de las células del sistema nervioso que protegen a las neuronas de la degeneración y la muerte.

 

Las células implantadas secretan factores neurotróficos y se diferencian hacia células no neuronas, como astrocitos y Microglia, o neuronas regulatorias que hacen sinapsis con las neuronas enfermas. Hasta el momento no existe tratamiento que cure la ELA o enfermedad de Lou Gherig, las terapias existentes son paliativas y solo extienden la sobrevida por unos meses.

 

Actualmente los investigadores creen que el tratamiento con células madre eventualmente podría detener la progresión de la enfermedad, potenciando el efecto de las drogas existentes en el mercado.

Es una terapia prometedora donde se ha comprobado que las células madre migran al sitio de lesión, se diferencian hacia las células que desaparecieron y liberan varios factores nerviosos que promueven la sobrevida de las células remanentes y reducen la inflamación, mejorando la función y la fuerza muscular
Referencias

1) Stephen A. Goutman, Masha G. Savelieff, Stacey A. Sakowski & Eva L. Feldman (2019) Stem cell treatments for amyotrophic lateral sclerosis: a critical overview of early phase trials, Expert Opinion on Investigational Drugs, 28:6, 525-543, DOI: 10.1080/13543784.2019.1627324
(2) Petrou P, Gothelf Y, Argov Z, et al. Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of Phase 1/2 and 2a Clinical Trials. JAMA Neurol. 2016;73(3):337–344. doi: https://doi.org/10.1001/jamaneurol.2015.4321
(3) Gugliandolo, A., Bramanti, P., & Mazzon, E. (2019, March 10). Mesenchymal stem cells: A potential therapeutic approach for amyotrophic lateral sclerosis? Stem cells international. Retrieved December 8, 2021, from https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6431432/.
(4) Goutman, S. A., Savelieff, M. G., Sakowski, S. A., & Feldman, E. L. (2019, June). Stem cell treatments for amyotrophic lateral sclerosis: A critical overview of early phase trials. Expert opinion on investigational drugs. Retrieved December 30, 2021, from https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6697143/

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