Las lesiones del sistema nervioso se han considerado irreversibles debido a la  limitada capacidad de regeneración del tejido nervioso. Sin embargo, la Medicina Regenerativa, utilizando células madre del propio paciente, ha experimentado un enorme avance en los últimos tiempos. Las estrategias terapéuticas basadas en células madre se están empleando cada vez más para el tratamiento de un amplio número de enfermedades neurológicas. Aunque dichas estrategias se diseñaron inicialmente con la finalidad de reemplazar las células muertas en el tejido lesionado, el potencial de las células madre para migrar, secretar factores tróficos e inmunomodular, permite en la actualidad su uso terapéutico como vehículo para la terapia génica, como en el caso de la enfermedad de Parkinson, o como inmunomoduladores y neuroprotectores, como por ejemplo en la Esclerosis Múltiple.
Las investigaciones muestran que las células madre implantadas migran a las áreas dañadas y asumen la función de las neuronas perdidas. Pero el reemplazo de las células dañadas no es la única función de las células madre; también promueven la secreción de factores de crecimiento, de inmunomodulación y estimulan las zonas de células madre propias en el cerebro

Si bien se utilizan distintos tipos de células, las células mesenquimáticas ( células madre adultas) son las elegidas actualmente, pudiendo provenir de tejido de cordón umbilical, de tejido adiposo, de pulpa dentaria, médula ósea, entre otras.
Aunque se utilizan varias vías de administración de las células, como intravenosa o intraarterial; la administración directamente en el sistema nervioso por vía intratecal o en el sitio de la lesión, ha mostrado mejores resultados, ya que se evita la barrera hematoencefálica, que protege y aísla al sistema nervioso.
La infusión de células mesenquimáticas en el tratamiento del accidente cerebrovascular isquémico ha mostrado una mejoría de los déficits neurológicos, facilitando la recuperación funcional a través de la neurogénesis y la diferenciación celular, la inmunomodulación y la generación de nuevos vasos, sin que se hayan reportado efectos adversos.
De forma similar, la administración de células mesenquimáticas a través de una punción lumbar en pacientes con daño cerebral traumático, mostró mejoría de la función neurológica ( motora y cognitiva)  en 40% de los casos. En 2017, un estudio clínico en pacientes con lesión cerebral traumática, en quienes se inyectaron células mesenquimáticas autólogas intravenosas y dentro del cerebro,  evidenció mejoría de la función neurológica, sin efectos adversos.

Existe evidencia cada vez mayor, que incluye ensayos controlados, de la eficacia de las células autólogas en pacientes con Esclerosis Múltiple activa, enfermedad en la que reducen la mortalidad. Un estudio reciente mostró una reducción de la mortalidad de un 7.3% a un 1.3% relacionado con la capacidad de las células madre de resetear al sistema inmune. La inyección endovenosa de células mesenquimáticas autólogas logró una estabilización del estado en 86% de los pacientes con Esclerosis Múltiple.

Los datos preliminares de los ensayos clínicos en el Parkinson, enfermedad donde el cerebro sufre la pérdida de neuronas productoras de dopamina, consistió en obtener células madres adultas del cerebro del paciente, cultivarlas in vitro y estimularlas para convertirse en neuronas productoras de dopamina, para luego reinyectarlas en el cerebro . Luego del implante, la condición de los pacientes mejoró, reduciendo el temblor y la rigidez. Los scans cerebrales obtenidos luego de 3 meses mostraron que la producción de dopamina se incrementó en un 58%

En casos de Esclerosis Lateral Amiotrófica, el tratamiento con células madre apunta principalmente a prevenir la muerte celular a través de su función de proveer factores de crecimiento nervioso.
Con el uso de células mesenquimáticas autólogas en pacientes con Epilepsia se vió, al año del implante, que un 30% de pacientes mostró remisión completa ( sin convulsiones) y 50% mostró respuesta a la medicación anti convulsiva que previamente no les resultaba efectiva

Existen numerosos ensayos en pacientes con lesión medular completa en los últimos años, utilizando varios tipos celulares distintos, lo que hace difícil la comparación, pero muestra mejoría en la sensibilidad y motricidad de los pacientes, convirtiéndose en el único tratamiento disponible para tratar las secuelas de esta lesión. Los mejores resultados se han visto en pacientes con lesiones más recientes

En el caso de la enfermedad de Alzheimer, otra enfermedad degenerativa como el Parkinson, se postula la alteración del circuito que incorpora nuevas neuronas que se generan a lo largo de la vida adulta en 2 regiones del cerebro, el hipocampo y el bulbo olfatorio. La aplicación de células en este caso mejora la génesis de nuevas neuronas a través de la liberación de factores de crecimiento y la neuromodulación.

Los pacientes con parálisis cerebral han sido parte de numerosos ensayos clínicos con diversos tipos celulares y formas de administración. En todos los casos, los tratamientos han demostrado ser seguros y bien tolerados, y se ha observado un efecto de mejoría de los déficits motores a corto plazo

En síntesis, si bien aún queda mucho camino por recorrer en el novedoso tratamiento con células madre de las enfermedades neurológicas, lo realizado hasta el momento muestra que son seguras y eficaces.

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